Vatisa

Läkemedel som används för att behandla ryggmärgsskada

När Dr Wise Young började sina studier, har ryggmärgsskador anses behandlingsbart. Men hans envisa ansträngningar att finna botemedel har fört hopp till tusentals människor med invalidiserande ryggmärgsskador.

En kvarts miljon människor lider ryggmärgsskador varje år. För närvarande är 90.000 personer förlamad från nacken ner. Men den siffran skulle vara ännu högre utan insatserna från New York University Dr Young.

Hans forskning ledde till upptäckten att en syntetisk steroid, metylprednisolon, ges strax efter en olycka, kan bidra till att minska ryggmärgsskada och låta vissa patienter att återfå rörelse och funktion.

Född i Hongkong, var Dr Young uppvuxen i Japan. Han kom till Europa på 18 för att driva en pre-med examen vid Reed College i Oregon. En Ph.D. från University of Iowa och en MD från Stanford University följde.

Han reste till New York 1977 och började vad han trodde skulle bli en kort stint på NYU. Det "år eller två, kanske" blev hans livsverk. Här är en Q och A med Dr Young:

Fråga: Hur blev du inblandad i fråga om ryggmärgsskador?

Dr Young: En av mina första patienter i 1979 var en 17-årig pojke som hade skadats i en brottnings olycka. Det var en frustrerande upplevelse. Jag tror att det värsta en läkare kan göra är att inte kunna göra någonting.

Fråga: Vad var standard kur två decennier sedan?

Dr Young: På den tiden var det en jämmerdal. Folk trodde att göra ingenting var bättre än att göra något. Du kan hålla folk vid liv, men det var allt. Min medicinsk rådgivare sa till mig att inte stanna med ryggmärgsskador eftersom det var en återvändsgränd fält.

Fråga: När började du att se hopp för ryggmärgsskadade patienter?

Dr Young: det var mycket tidigt klart att något kan göras. En halvtimme efter en skada, ser ryggmärgen nästan normala. Efter tre timmar är det blödning i ryggmärgen, och det ser mycket värre. Det finns en progression av skador i ryggmärgen, så vi har några timmar att göra något. År 1981 gjorde vi en studie vid New York University, behandla 30 patienter med metylprednisolon. Till vår förvåning, en hel del av patienterna gjorde mycket, mycket bättre. En patient, en dansare, återhämtat sig helt. Han var nog en av våra mest spektakulära exemplen. Men du måste ge vad jag kallar en industriell styrka dosering inom åtta timmar efter skadan, eller det fungerar inte.

F: Har det funnits andra studier?

Dr Young: Från 1985 till 1990 hade vi den nationella Akut ryggmärgsskada Study (NASCIS), där 487 patienter studerades. Det tog en hel del ansträngning för att få denna rättegång pågår, eftersom ingen trodde att du skulle kunna förbättra återvinningsgraden i spinal patienter sladd skada. Det fanns många människor som arbetar tillsammans i team för att få projektet att fungera. Det tog 10 år, nästan på dagen [från när han upptäckte att metylprednisolon fungerar] som en uppsats publicerades, visar att metylprednisolon avsevärt förbättrar återhämtningen.

Fråga: Finns det andra lovande medicinsk utveckling?

Dr Young: Två. Dessa fokuserar på insatser för att regenerera ryggmärgen och remyelinate (återställa myelin, höljet kring neurons - nervceller - som hjälper genomföra nervsignaler). År 1977 upptäcktes det att ett läkemedel som kallas 4-aminopyridin, eller 4-AP, förbättrar djur vars ryggmärg saknar myelinskidor. Och alldeles nyligen, enligt en svenska studie, läkarna kunde reparera avhuggna ryggmärgen hos råttor, regenererande nerver och återställa funktion. För ett par år sedan, trodde alla förnyelse av ryggmärgen var omöjligt, men nu vet vi att detta inte är sant.

F: Hur kommer 4-AP nå dem med ryggmärgsskador?

Dr Young: År 1990 blev det mycket klart att vi inte skulle kunna hitta nästa generation av läkemedel för ryggraden om vi förändrat hur vi gjorde saker. Det måste finnas en kommersiell, industriell komponent till forskningen, eller det kommer inte att nå patienterna. Ett och ett halvt år sedan, hjälpte jag hittade Acorda Therapeutics, baserat i New York, vilket bidrar till att stödja 4-AP prövningar vid ryggmärgsskada runt om i landet. Detta är den första storskaliga kronisk ryggmärgsskada studie i Europa.

Fråga: Finns det hopp om att forskningen en dag kan ge ett botemedel?

Dr Young: Vi arbetar mycket hårt på det just nu. Vi måste leverera eftersom många människor har fått sina förhoppningar upp. Det tog 10 år för metylprednisolon att bli tillgängliga för personer med ryggmärgsskador. Det tar ungefär sju till 10 år för nästa steg. Jag kommer att jobba så hårt jag kan under de kommande sju åren. Vi är så nära. Jag har tappat alla andra prioriteringar.