Tack vare en mängd nya effektiva behandlingar, patienter njuter år i remission från denna elakartad blodcancer.
Om det är en sjukdom som de flesta visar effekterna av nya förbättringar i cancerbehandling, det är multipelt myelom. Framsteg inom bioteknik har gjort det möjligt för forskare att identifiera flera genetiska och kromosomförändringar som ligger bakom sjukdomen, och samtidigt främja utvecklingen av mer effektiva och mindre toxiska läkemedel. Även om det finns fortfarande inget botemedel mot myelom, är olika behandlingar åstadkomma långa remission, och människor som en gång gavs två till tre år att leva framgångsrikt hantera sin sjukdom för fem till sju år, med en del som lever ett decennium eller längre.
Vad är multipelt myelom?
Ordet myelom härrör från de grekiska rötter myelos (benmärg) och oma (tumör), det är "flera" eftersom tumörerna uppträder på många ställen i benmärgen. Orsaken till sjukdomen är okänd. Den har sitt ursprung i plasmaceller - vita blodkroppar i benmärgen som kallas B-lymfocyter, som differentierar som svar på förekomsten av virus och bakterier (patogener) i kroppen. Normalt plasmaceller göra en annan antikropp för att bekämpa varje typ av invaderande patogenen. Alltså, när det patogen kommer in i kroppen, blir plasmacellen aktiveras, reproducera i stort antal och generera tillräckligt med antikroppar för att befria kroppen av grodden i fråga.
Myelomceller är onormala plasmaceller som förökar sig utan någon uppenbar anledning, tillverkar ämnen som hämmar normal benmärg funktion och tränger ut normala blodkomponenter i märgen - syretransporterande röda blodkroppar, infektionsbekämpande vita blodkroppar och blodplättar, vilket stöd koagulering. Därför kan personer med myelom har anemi, sänkt motståndskraft mot sjukdomar, och onormala blåmärken och blödningar. I stället för fungerande antikroppar, myelomaceller genererar stora mängder av ett onormalt protein som kallas M-protein, vilket kan skada njurarna samt undertrycka normal immunfunktion.
Som myelomceller ansamlas i märgen, de utsöndrar enzymer som ökar graden av nedbrytning ben (resorption) och bromsa hastigheten för benbildning. Som ett resultat, är kalcium lagras i benen släpps ut i blodet, där höga kalciumnivåer kan leda till svaghet, förvirring, och ytterligare njurskada.
Sjukdomen kan också metastasera bortom märg och ben - det vill säga, det kan spridas från benmärgen till andra delar av kroppen, inklusive lever, mjälte, och mjukdelar. Myelom kan därmed utlösa förödelse med ben och njurarna, och i avancerade fall, lever, mjälte och lungor, som både M-protein och plasmaceller byggs upp i dessa olika organ.
Riskfaktorer för myelom
Det finns få bevis så långt att vi kan göra något för att förhindra myelom. De vanligaste riskfaktorerna är utanför vår kontroll. De inkluderar följande:
Age. Myelom är sällsynt hos personer under 35 år och vanligast hos personer i åldern 65 och äldre.
Etnicitet. Sjukdomen är nästan dubbelt så vanlig i afrikanska folk som det är i kaukasier. Det är generellt mindre vanliga hos asiater.
Kön. Drygt 55% av personer med myelom är män.
Genetics. Att ha en nära släkting med myelom kan öka risken, men familjär myelom är ovanligt.
Monoklonal gammopati av okänd betydelse (MGUS). Detta godartad sjukdom som påverkar plasmaceller är ofta ett bifynd under en rutinmässig blodprov. Dess förekomst ökar med åldern. MGUS kräver ingen behandling, men någon med sjukdomen bör noggrant övervakas under tiden, som upp till ca 25% av människor som har det i slutändan kommer att utveckla myelom.
Diagnos och iscensättning multipelt myelom
Tidig multipelt myelom ger inte alltid symptom, men din klinikerns misstankar kan väckas av onormala resultat på ett rutinmässigt blodprov eller en oväntad brutna ben. Oftare är sjukdomen signaleras av symptom som trötthet, svaghet, ryggsmärta, täta urinträngningar, förstoppning, och mottaglighet för infektioner. I båda fallen kan följande laboratorie-och röntgenundersökningar utesluta eller bekräfta förekomsten av multipelt myelom och avgöra i vilket skede av sjukdomen:
Blodprover som identifierar antalet röda blodkroppar, vita blodkroppar och blodplättar; närvaron av M-protein, och nivåer av antikroppar, proteinerna beta-2 mikroglobulin och albumin, kalcium och kreatinin (en indikator på njurskada).
Urin test som mäter nivåerna av ett annat onormalt protein, som kallas Bence Jones protein.
Röntgen för att kontrollera om skadade eller brutna ben.
En benmärgsbiopsi att detektera myelomceller.
Studier har visat att det finns flera olika typer av myelomceller med olika genetiska och kromosomavvikelser, vilket orsakar olika former av sjukdomen som svarar på olika behandlingar. Tester för dessa avvikelser används för att identifiera de 25% till 30% av personer med myelom som löper särskilt hög risk och kommer sannolikt att behöva tidig aggressiv behandling.
Myelom som har upptäckts innan symptom uppstår - med nivåer av beta-2 mikroglobulin endast något högre och albuminnivåerna något lägre än normalt - brukar beskrivas som inaktiva eller pyrande eller steg I sjukdom. Studier har inte visat att läkemedelsbehandling i detta skede förlänger överlevnadstiden, så att praxis är "vakande väntar" - övervakning av patienter i nära samarbete med fysiska prov och labbtester för att avgöra om sjukdomen går framåt.
Vad är en stamcells transplantation?Även om inte botande, är stamcellstransplantation en stöttepelare i myelom behandling, särskilt för yngre (åldrarna 65-70), friskare patienter. Stamceller har förmåga att regenerera friska röda blodkroppar, vita blodkroppar och blodplättar, så att de kan användas för att hjälpa människor att motstå kemoterapi vid doser som är tillräckligt höga för att döda myelom-celler - en strategi som också förstör de flesta av de friska blodkomponenter.
Efter behandling för att reducera den initiala myelom, du behandlas med läkemedel som stimulerar produktionen av dina egna blodstamceller. Dessa stamceller lever i små siffror i oss alla, och de utvecklas till friska röda blodkroppar, vita blodkroppar och blodplättar. Några dagar senare, genomgår du leukaferes, en process där blodet leds från en ven via en maskin som tar bort stamceller och återför blodet till en annan ven. Processen, som ibland kallas stamceller skörd, kan ta flera timmar och kan behöva upprepas några gånger. Vanligtvis är tillräckligt med stamceller för två transplantationer skördas och fryses. Sedan genomgår högdos kemoterapi, som dödar alla dina blodkroppar - cancermyelomceller och friska celler - samt producera sin välkända biverkningar: håravfall, illamående, diarré och trötthet. Då de lagrade friska stamceller infunderas tillbaka in i blodet. Om behandlingen fungerar stamcellerna går på att bilda en frisk blodsystemet, fri från myelomceller. Under denna tid, du är blodbrist och infektionskänsliga, eftersom du har lågt antal infektionsbekämpande vita blodkroppar. Så medan dina blodceller växer tillbaka - en process som vanligtvis tar ungefär två veckor - du får transfusioner, tillväxtfaktor, och antibiotika för att förhindra anemi och infektion. |
Att behandla multipelt myelom
När myelom når etapp II, krävs behandling för att lindra symtomen och minska antalet myelomceller. Det finns ingen standardprotokoll: de flesta patienter kommer att få flera olika typer av droger i olika skeden av sjukdomen, beroende på deras ålder, symtom, allmän fysisk sjukdom, riskklass och behandlingspreferenser.
Om du är i åldern 65 till 70 och inte har andra allvarliga sjukdomar, till exempel diabetes eller större organskada, kommer en stamcells transplantation brukar rekommenderas. (Se "Vad är en stamcellstransplantat?" Ovan). Om du inte är en kandidat för stamcellstransplantat, börjar du med läkemedelsbehandling och fortsätt på den tills sjukdomen är i fullständig remission (inga tecken på myelom) eller tills myelom platåer på en mycket låg nivå. (Se "Mediciner används för att behandla multipelt myelom.") Efter den första behandlingen, kommer du att övervakas för återfall i sjukdomen eller progression.
För återfall, flera behandlingsalternativ är tillgängliga. En andra stamcellstransplantat kan vara effektivt i vissa patienter. Läkemedel eller läkemedelskombinationer som används för första gången, kan fungera bra för andra gången, så kombinationer kan revisited eller nya utforskas. Idag finns det många kliniska studier som testar nya myelom droger som ligger i linje för godkännande av FDA. (Jag vill veta om kliniska prövningar i ditt område, gå till www.clinicaltrials.gov.)
Ytterligare behandlingar kan behövas för att motverka effekterna av både sjukdom och läkemedelsbehandling. De flesta människor med myelom får en bisfosfonat för att bromsa benresorption, och många tar blodförtunnande medel för att förebygga blodproppar. Skelettsmärta kan behandlas med strålbehandling, anemi kan behandlas med epoetin (Epogen, Procrit), som stimulerar produktionen av röda blodkroppar och minskar behovet av blodtransfusioner.
Mediciner används för att behandla multipelt myelom | |||
Drug typ | Läkemedelsnamn | Använd | Biverkningar |
Riktad terapi | bortezomib (Velcade) | En av de enskilt mest effektiva läkemedel för aktiv sjukdom, speciellt för högriskpatienter. | Perifer neuropati (smärta eller domningar i händer och fötter) |
Immunmodulatorer | talidomid (Thalidomid), lenalidomid (Revlimid) | Första linjens behandling av aktiv sjukdom, underhållsbehandling efter stamcellstransplantation. Vanligtvis används med dexametason, en kortikosteroid. | Trötthet, muskelkramper, blodpropp (djup ventrombos) och perifer neuropati |
Konventionell kemoterapi | melfalan (Alkeran), vinkristin (Oncovin), doxorubicin (Adriamycin), cyklofosfamid (Cytoxan) | Används i höga doser i stamcellstransplantation och i lägre doser för att minska tumörceller. | Håravfall, illamående, trötthet, anemi, nedsatt immunförsvar |
Kortikosteroider | prednison, dexametason | Prednison används vanligen med melfalan, dexametason, med immun modulatorer, riktad terapi, och konventionell kemoterapi. | Humörsvängningar, sömnlöshet, viktökning, förhöjt blodglukos |
Om du utvecklar multipelt myelom
Den ständigt expanderande val som gör myelom behandling så lovande att även processen svår att navigera. Här är några förslag som kan hjälpa:
Hitta en erfaren medicinska team. Om möjligt, få vård på en vårdcentral som specialiserat sig på multipelt myelom, som en av de institutioner som hör till multipelt myelom Research Consortium listade på www.themmrc.org. Om du inte bor i närheten av en myelom centrum, kan du hitta en blod specialist inom ditt område genom European Society of Hematology, som du kan nå från här: www.health.harvard.edu / hematolog.
Få ett andra utlåtande. Du kommer förmodligen känna sig mer bekväm, och ditt försäkringsbolag kan kräva det.
Kolla din försäkring. Myeloma droger är dyra och kan inte täcks av försäkringsgivarna. Organisationer som tillhandahåller stöd till läkemedelsbehandlingar och försäkringsbolag egenavgifter är listade på National Cancer Institute webbplats, som du kan nå från här: www.health.harvard.edu / financial_help.
Tänk kliniska studier Om du går med i en klinisk prövning, är du säker på att få åtminstone den bästa tillgängliga standardvård -. Och eventuellt en ny behandling som är ännu effektivare.
Sök stöd. Multipelt myelom Research Foundation, som fastställts av långvarig myelom överlevande Kathy Giusti 1998, erbjuder information och inspiration genom sin webbplats, www.themmrf.org. Information och stöd är också tillgängliga via Internationella Myelom Foundation, på www.myeloma.org.
