Vad är en benmärgstransplantation?
Benmärgstransplantation (BMT) är en speciell behandling för patienter med vissa typer av cancer eller andra sjukdomar. En benmärgstransplantation innebär att man tar celler som normalt finns i benmärgen (stamceller), filtrering av dessa celler, och ge tillbaka dem antingen till patienten de togs från eller till en annan person. Målet med BMT är att transfuse friska benmärgsceller i en människa efter sin egen ohälsosam benmärg har eliminerats.
Vad är benmärg?
Benmärgen är en mjuk, svampig vävnad som finns inuti skelettet. Benmärgen i höfterna, bröstbenet, ryggrad, revben och skallen innehåller celler som producerar kroppens blodkroppar. Benmärgen är ansvarig för utvecklingen och lagring av de flesta av kroppens blodkroppar. De tre huvudsakliga typer av blodceller som produceras i benmärgen, såsom:
Röda blodkroppar (erytrocyter) - transportera syre till vävnaderna i kroppen
Vita blodkroppar (leukocyter) - hjälper till att bekämpa infektioner och för att hjälpa till i immunsystemet
Trombocyter - hjälpa till med blodproppar
Var och en av dessa celler bär på en livsuppehållande funktion. Benmärgen är en viktig del av den mänskliga kroppen.
Vad är stamceller?
Varje typ av blodkroppar i benmärgen börjar som en stamcell. Stamceller är omogna celler som kan producera andra blodceller som mognar och fungerar vid behov.
Stamceller är de viktigaste celler som behövs i en benmärgstransplantation. Stamceller, när de transplanteras, finna sin väg till mottagarens benmärg och börjar differentiera och producera alla typer av blodkroppar som behövs av kroppen.
Varför är en benmärgstransplantation som behövs?
Målet för en benmärgstransplantation är att bota många sjukdomar och vissa typer av cancer. När ett barns benmärg har skadats eller förstörts på grund av en sjukdom eller intensiva behandlingar av strålning eller kemoterapi mot cancer, kan en benmärgstransplantation att behövas.
En benmärgstransplantation kan användas för att:
Byt ut sjuka, icke-fungerande benmärg med friska fungerande benmärg (för sjukdomar som leukemi, aplastisk anemi, och sicklecellanemi)
Byt ut benmärgen och återställa sin normala funktion efter höga doser av cellgifter eller strålning ges för att behandla cancer. Denna process kallas ofta "rädda" (för sjukdomar som lymfom och neuroblastom)
Ersätt benmärg med genetiskt friska fungerande benmärg för att förhindra ytterligare skada från ett genetiskt sjukdomsprocess (såsom Hurlers syndrom och adrenoleukodystrophy disorder)
Benmärgstransplantation har risker, av vilka några är livshotande. Riskerna och fördelarna måste vägas på en grundlig diskussion med benmärgstransplantation laget före ingreppet.
Varje barn upplever sjukdomar på olika sätt och en benmärgstransplantation kan vara olämplig för alla som lider av dessa sjukdomar. Några av de sjukdomar som har behandlats med benmärgstransplantat inkluderar följande:
Lymfom
Några solida tumörer (dvs neuroblastom, rabdomyosarkom, tumörer i hjärnan)
Aplastisk anemi
Immunbrister (svår kombinerad immunbriststörning, Wiskott-Aldrichs syndrom)
Sicklecellanemi
Thalassemia
Blackfan-Diamond anemi
Metabolisk / lagringssjukdomar (dvs. Hurlers syndrom, adrenoleukodystrophy störning)
Cancer i njurarna
Vilka olika typer av benmärgstransplantation?
Det finns olika typer av benmärgstransplantation beroende på vem donatorn är. De olika typerna av benmärgstransplantat inkluderar följande:
Autolog benmärgstransplantation
Givaren är barnet honom / henne själv. Stamceller är hämtade från barnet antingen genom benmärgs skörd eller aferes (en process för att samla in perifera blodstamceller) och sedan ges tillbaka till barnet efter intensiv behandling. Ibland termen "rescue" används istället för "transplantation."Allogen benmärgstransplantation
Givaren delar samma (eller liknande) genetiska typ som barnet. Stamceller tas antingen av benmärgs skörd eller aferes från en genetiskt-matchad donator, ofta en bror eller syster. Andra givare för allogena benmärgstransplantationer kan vara:En förälder - en haploid-identisk matchning är när givaren är en förälder och den genetiska matchen är minst hälften identiska med mottagaren. Tyvärr kan föräldrarna inte vara en tillräckligt bra matchning vara givare i många fall.
Obesläktade benmärgstransplantation (eller MUD för matchad unrelated donor) - den genetiskt matchade benmärg eller stamceller från en obesläktad donator. Obesläktade donatorer hittas genom de nationella benmärgsregister.
Navelsträngsblod transplantation
Stamceller är tagna från en navelsträng omedelbart efter leverans av ett spädbarn. Dessa stamceller föröka sig in i mogna, fungerande blodkroppar snabbare och mer effektivt än vad stamceller från benmärgen av ett annat barn eller en vuxen. Stamcellerna testas, skrev, räknade, och frystes tills de behövs för en transplantation.Eftersom stamcellerna är "nya", de kan producera fler blodceller från varje stamcell. En annan fördel navelsträngsblod har är att T-lymfocyter (en del av immunsystemet som orsakar en transplantation-relaterade problem som kallas graft-versus-host disease) är inte helt funktionell så här tidigt. Mottagare av navelsträngsblod transplantationer har en minskad risk för svår transplantat-mot-värdsjukdom.
Den benmärgstransplantation laget
Den grupp av specialister som är inblandade i vården av barn som genomgår en transplantation förfarande är ofta kallad "transplantation laget." Varje individ arbetar tillsammans för att ge den bästa chansen för en lyckad transplantation. Den benmärgstransplantation team består av:
Läkare - läkare som är specialiserade på onkologi, hematologi, immunologi, och benmärgstransplantation
Trans sjuksköterska samordnare - en sjuksköterska som organiserar alla aspekter av vården som ges till ditt barn före och efter transplantationen. Sjuksköterskan koordinator ger patientutbildning och samordna diagnostik och uppföljning vård.
Socialarbetare - proffs som kommer att ge stöd till din familj och hjälpa din familj affär med många problem som kan uppstå, inklusive logi och transport, ekonomi och juridik. De kan också hjälpa till att samordna alternativa sätt för skolan, så att ditt barn inte får bakom.
Dietister - proffs som kommer att hjälpa ditt barn att träffa hans / hennes näringsbehov före och efter transplantationen. De kommer att arbeta i nära samarbete med dig och din familj.
Sjukgymnaster - proffs som kommer att hjälpa ditt barn att bli stark och oberoende med rörelse och uthållighet efter transplantation
Själavård - kaplaner som ger andlig vård och stöd
Andra gruppmedlemmar - flera andra gruppmedlemmar kommer att utvärdera ditt barn innan transplantation och kommer att ge uppföljande vård efter behov. Dessa innefattar, men är inte begränsade till, följande:
Farmaceuter
Respiratory terapeuter
Lab tekniker
Infektionsläkare
Dermatologer
Gastroenterologists
Psykologer
Child life specialister
En omfattande utvärdering kompletteras med benmärgstransplantation laget. Beslutet för ditt barn att genomgå en benmärgstransplantation kommer att baseras på många faktorer, bland annat:
Ditt barns ålder, allmänna hälsa och sjukdomshistoria
Omfattningen av sjukdomen
Tillgänglighet för en donator
Ditt barns tolerans för vissa läkemedel, förfaranden, eller terapier
Förväntningarna på sjukdomsförloppet
Förväntningarna på loppet av transplantation
Din åsikt eller önskemål
Förberedelse för mottagaren
För barn som behandlades med transplantation, kommer följande att inträffa före det förfarande:
Före transplantation, är en omfattande utvärdering som avslutas med benmärgstransplantation laget. Alla andra behandlingsalternativ diskuteras och utvärderas för risk-kontra-nytta.
En fullständig anamnes och fysisk undersökning utförs, inklusive flera tester för att utvärdera barnets blod och organfunktioner (dvs, hjärta, njure, lever, lungor).
Ett barn kommer ofta komma i transplantationscentrum upp till 10 dagar före transplantation för vätske, utvärdering, och andra förberedelser. En kateter, som också kallas en central venkateter är kirurgiskt placeras i en ven i bröstet. Blodprodukter och läkemedel kommer att administreras genom katetern.
En lämplig (vävnad skrivit och matchas) donator måste vara tillgänglig. Att hitta en matchande donator kan vara en utmanande och tidskrävande process. Frivilliga märgdonatorer är registrerade i ett flertal nationella och internationella register. En benmärgsökning innebär att söka dessa register för givare vars blod mest liknar eller matchar barnet behöver transplantationen.
Förberedelse för givaren
Donor källor som finns är: själv, syskon, förälder eller släkting, icke-relaterade personer, eller navelsträngsblod från en närstående eller icke-relaterad person. Det finns nationella och internationella register för icke-närstående personer och navelsträngsblod. Familjemedlem kan testas för en match (maskinskriven) på grund av en önskan att hjälpa. Dessa anhöriga kan eller inte kan välja att ha sin typ registrerat för användning med andra mottagare.
Om den potentiella givaren underrättas om att de kan vara en match för ett barn som behöver en transplantation, kommer de att genomgå ytterligare tester. Tester som rör deras hälsa, exponering för virus, och fullständig genetisk analys kommer att göras för att fastställa omfattningen av matchen. Givaren kommer att ges instruktioner om hur en benmärgsdonation kommer att göras.
När en matchning för ett barn som behöver en benmärgstransplantation hittas, då stamceller kommer att samlas in antingen genom en benmärgs skörd (insamling av stamceller med en nål placerad i den mjuka mitten av benmärgen) eller perifer stamcellstransplantation samling (stamceller samlas in från de cirkulerande cellerna i blodet). Av de två, perifer stamcellstransplantation donationer är nu vanligare. Navelsträngsblod har redan samlats in vid tidpunkten för en förlossning och lagras för senare användning.
Hur är en givare och mottagare matchas?
Matchning innebär att skriva humant leukocyt antigen (HLA) vävnad. De antigener på ytan av dessa speciella vita blodkroppar bestämma den genetiska sammansättningen av en persons immunförsvar. Det finns minst 100 HLA-antigener, emellertid, antas det att det finns ett fåtal större antigener som avgör om en givare och mottagare match. De andra anses "mindre" och deras effekt på en framgångsrik transplantation är inte lika väl definierad.
Medicinsk forskning undersöker fortfarande rollen alla antigener spela i processen av en benmärgstransplantation. Ju fler antigener som matchar, desto bättre inympning av donerade märgen. Engraftment av stamceller uppstår när de donerade cellerna ta sig till märgen och börja reproducera nya blodceller.
Hur är stamceller samlas in?
En benmärgstransplantation sker genom överföring av stamceller från en person till en annan. Stamceller kan antingen samlas in från de cirkulerande cellerna i blodet (det perifera systemet) eller från benmärg.
Perifera blodstamceller (PBSCs)
Perifera blodstamceller (PBSCs) uppsamlas genom en aferes, en process i vilken givaren är ansluten till en speciell cellseparationsmaskin via en kanyl införd i venen. Blod tas från en ven och cirkuleras trots att maskinen som avlägsnar stamceller och returnerar den återstående blod och plasma tillbaka till givaren genom en annan nål sätts in i motsatt arm. Flera sessioner kan krävas för att samla in tillräckligt med stamceller för att säkerställa en chans till lyckad engraftment i mottagaren.En medicin kan ges till donatorn i cirka en vecka före aferes som stimulerar benmärgen att öka produktionen av nya stamceller. Dessa nya stamceller kommer att frigöras från märgen och i det cirkulerande eller perifera blodsystemet.
Benmärg skörd
Benmärgs skörd innebär att samla stamceller med en nål placeras i den mjuka mitten av benet, märgen. De flesta webbplatser som används för benmärgs skörd ligger i höftbenen och bröstbenet. Förfarandet sker i operationssalen. Givaren kommer att bedövas under skörden och kommer inte att känna nålen. I återhämtning, kan givaren uppleva en del smärta i områden där nålen har suttit.Om givaren är barnet honom / henne själv, det kallas en autolog benmärgstransplantation. Om en autolog transplantation planeras, som tidigare samlats in stamceller från antingen perifer (aferes) eller skörd, räknas, skärmad, och redo att ingjuta.
Navelsträngsblod
För navelsträngsblod transplantationer har blod samlats vid en födelse och lagras. Navelsträngsblod uppsamlas efter leverans, när moderkakan och navelsträngen separeras från spädbarnet. Platsen för samlingen renas för att förhindra att bakterier kommer in i insamlingsprocessen. Det blod som innehålls i linan samlas upp i en steril behållare. Blodet sedan med avseende på typen och förekomsten av virus eller sjukdom, och stamcellerna räknas. Den navelsträngsblod lagras sedan i speciella frysar och registreras i ett nationellt register för potentiella mottagare matchar.
Den benmärgstransplantation förfarande
Förberedelserna för en benmärgstransplantation varierar beroende på vilken typ av transplantat, den sjukdom som kräver transplantation, och ditt barns tolerans för vissa läkemedel. Tänk på följande:
Oftast är höga doser av kemoterapi och / eller strålning ingår i förberedelserna. Denna intensiva terapi krävs för att effektivt behandla malignitet och göra rum i benmärgen för de nya cellerna att växa. Denna behandling kallas ofta ablativ eller myeloablativ, på grund av den effekt på benmärgen. Benmärgen producerar de flesta av blodceller i vår kropp. Ablationsbehandling förhindrar denna process av cellproduktion och märgen blir tomt. Det behövs ett tomt märg att göra plats för de nya stamceller att växa och etablera ett nytt produktionssystem.
Efter kemoterapi och / eller strålning administreras, transplantationen, antingen från benmärg, rep, eller från perifert insamlade stamceller, ges via central venkateter i blodomloppet. Det är inte en kirurgisk procedur för att placera märgen i benet, men är liknande till att ta emot en blodtransfusion. Stamcellerna finna sin väg in i benmärgen och börjar föröka sig och etablera nya, friska blodceller.
Understödjande vård ges för att förhindra och behandla infektioner, biverkningar av behandlingar, och komplikationer. Detta inkluderar täta blodprover, noggrann övervakning av vitala tecken, strikt mätning av in-och utmatning, väger ditt barn varje dag (eller två gånger dagligen), och ger en skyddad och ren miljö.
Dagarna före transplantationen räknas som minusdagar. Dagen för transplantation anses dag 0. Engraftment och återhämtning efter transplantationen räknas som plus dagar. Till exempel kan ett barn komma in i sjukhuset på dag -8 för förberedande regim. Dagar +1, +2, etc., kommer att följa transplantationen. Det finns särskilda möjliga händelser, komplikationer och risker som är förknippade med varje dag före, under och efter transplantationen. Dagarna är räknade för att hjälpa barnet och familjen att förstå var de är när det gäller risker och ansvarsfrihet planering.
Under själva infusionen av benmärgen, kan ditt barn upplever något eller alla av följande symtom:
Smärta
Frossa
Hives
Efter infusion, ditt barn kan:
Bringa flera veckor på sjukhuset
Var mycket mottagliga för infektion
Upplev kraftig blödning
Behöver blodtransfusioner
Begränsas till en mycket ren miljö för att minimera risken för infektion
Ta flera antibiotika och andra läkemedel
Ges medicinering för att förhindra graft-versus-host disease (om transplantationen var allogen). De transplanterade nya celler (transplantatet) tenderar att angripa barnets vävnader (värd), även om givaren är en släkting, såsom en bror, syster eller förälder.
Genomgå ständig laboratorietest
Upplev illamående, kräkningar, diarré, munsår, och extrem svaghet
Upplev tillfällig känslomässig eller psykisk utmattning
Ditt barns fysiska och psykiska hälsa är viktiga för framgången för en transplantation. Varje åtgärd som vidtas för att minimera komplikationer och främja en hälsosam, lycklig, trygg miljö för ditt barn.
När börjar engraftment inträffa?
Engraftment av stamceller uppstår när de donerade cellerna ta sig till märgen och börja producera nya blodceller. Beroende på typen av transplantat och den sjukdom som behandlas, uppträder engraftment vanligtvis mellan dag 15 och 30. Blodvärden kommer att utföras ofta under dagarna efter transplantation för att utvärdera initiering och utvecklingen av engraftment. Blodplättar är i allmänhet den sista blodkroppar återhämta sig.
Engraftment kan fördröjas på grund av infektion, mediciner, låg donerade stamceller räkning, eller transplantat misslyckande. Även om den nya benmärgen kan börja göra celler i de första 30 dagarna efter transplantationen, kan det ta månader, även år, för hela immunsystemet att återhämta sig helt.
Vilka komplikationer och biverkningar kan förekomma efter BMT?
Följande är komplikationer som kan uppstå med en benmärgstransplantation. Däremot kan varje barn får symtom på olika sätt. Komplikationer kan variera beroende på följande:
Typ av benmärgstransplantation
Typ av sjukdomar som kräver transplantation
Preparativ regim
Ålder och allmänna hälsa hos mottagaren
Varians av vävnad matchning mellan donator och mottagare
Förekomst av allvarliga komplikationer
Möjliga komplikationer kan innefatta, men är inte begränsade till, följande. Dessa komplikationer kan också förekomma ensamt, eller i kombination:
Infektioner
Infektioner är sannolikt i barn med allvarlig benmärgshämning. Bakteriella infektioner är de vanligaste. Virus-och svampinfektioner kan vara livshotande. Varje infektion kan orsaka en förlängd sjukhusvistelse, förhindra eller fördröja engraftment, och / eller orsaka organskador. Antibiotika, anti-svamp läkemedel, och antivirala mediciner ges ofta för att förhindra allvarlig infektion i immunsupprimerade barn.
Förebyggande åtgärder för vanliga smittkällor är också en del av transplantation. Detta kan inkludera någon eller alla av följande:Special air filtrerade rum
Begränsningar Diet
Isolation krav
Begränsning av besökare
Strikt hygien regim
Frekventa linne förändringar
Blodprov utförs för att förebygga, upptäcka och behandla infektioner. Ofta är flera antibiotika igång om en infektion misstänks.
Lågt antal blodplättar och lågt antal röda blodkroppar
Trombocytopeni (lågt antal blodplättar) och anemi (lågt antal röda blodkroppar), som ett resultat av en icke-fungerande benmärg, kan vara farlig och till och med livshotande. De flesta barn kommer att kräva flera blodtransfusioner produkten. Lågt antal blodplättar kan orsaka farliga blödningar i lungorna, gastrointestinala (GI) tarmkanalen och hjärnan.Smärta
Smärta i samband med munsår och gastrointestinala (GI) irritation är vanligt. Höga doser av cytostatika och strålning kan orsaka svår mukosit (inflammation i munnen och mag-tarmkanalen). Utan det normala immunsystemet fungerar, är ditt barn inte kan läka dessa irritationer snabbt. Ofta är smärta medicinering krävs. Munvård behövs för att förhindra infektion och skada vid misstanke mukosit är.Diarré, illamående och kräkningar kan förekomma med kemoterapi, strålning och / eller GI irritation. Kalorier och proteiner kan ges via en intravenös (IV) linje tills ditt barn kan äta igen och diarré har lösts.
Övervätskning
Fluid överbelastning är en komplikation som kan leda till lunginflammation, leverskador, och högt blodtryck. Den främsta orsaken till vätskeretention beror på att njurarna inte kan hålla jämna steg med den stora mängd vätska ges intravenöst i form av läkemedel, kost och blodprodukter. Njurarna kan också skadas av sjukdom, infektion, kemoterapi, strålning, och / eller antibiotika.
Under transplantation och återhämtning, kommer ditt barn att bedömas för tecken och symtom på övervätskning. Han / hon får vägas minst en dag, ofta två eller tre gånger per dag, och blodkemi och input och output mäts ofta. Mediciner som hjälper njurfunktionen och eliminering av överflödig vätska kan ges.Andnöd
Andnings status är en viktig funktion som kan äventyras vid transplantation. Infektion, inflammation i luftvägarna, vätskeretention, graft-versus-host-sjukdom, och blödningar är alla potentiella livshotande komplikationer som kan uppstå i lungorna och lungsystemet. Extra syrgas kan behövas för att hjälpa ditt barn att andas bättre tills problem korrigeras.
Noggrann övervakning av ditt barns andnings status kan vara:Lungröntgen - ett diagnostiskt test som använder osynliga elektromagnetiska energistrålar för att producera bilder av inre vävnader, ben och organ på film
Pulse oximetry - en oximeter är en liten maskin som mäter mängden av syre i blodet. För att få denna mätning, en liten sensor som ser ut som ett plåster ® är tejpade på ett finger eller tå. När maskinen är på, kan ett litet rött ljus ses i sensorn. Sensorn är smärtfri och den röda lampan blir inte varm.
Organskada
Levern och hjärtat är viktiga organ som kan skadas under transplantationsprocessen. Tillfälliga eller permanenta skador på levern och hjärtat kan orsakas av infektion, graft-versus-host disease, höga doser av cellgifter och strålning, eller övervätskning.
Noggrann övervakning av ditt barns blod arbete och vitala tecken är viktigt för att minimera och upptäcka eventuella organskador som har inträffat.Graft misslyckande
Fel på transplantatet (transplantation) ta tag i märgen är en potentiell komplikation. Graft fel kan uppstå som en följd av infektion, återkommande sjukdom, eller om stamcells räkningen av donerade märgen var otillräcklig för att orsaka engraftment.
Graft misslyckande kan behandlas med ytterligare en benmärgstransplantation, om en källa är tillgänglig.Transplantat-mot-värd-sjukdom
Graft-versus-host sjukdom (GVHD) kan vara ett allvarligt och livshotande komplikation av en benmärgstransplantation. GVHD uppstår när donatorns immunsystem reagerar mot mottagarens vävnader. De nya cellerna känner inte igen de vävnader och organ i mottagarens kropp. De vanligaste platserna för GVHD är mag-tarmkanalen, lever, hud och lungor.
GVHD är graderad från I-IV och kan vara akut (uppträder plötsligt) eller kroniska (sker över en tidsperiod). Ditt barn kommer att övervakas noga för tecken och symtom på GVHD. Diarré, feber, hudutslag, hudförändringar, buksmärtor, respiratoriska komplikationer och nedsatt leverfunktion kan förekomma med GVHD.
Mediciner kommer att ges före transplantation för att minska risken för denna komplikation.
När kommer mitt barn släppas?
När ditt barn är urladdat efter en benmärgstransplantation beror på många faktorer, bland annat följande:
Omfattning av engraftment
Förekomst av komplikationer
Ditt barns hälsa
Avstånd från anläggningen (Detta kan anges av ditt barns lag av läkare. Ibland kommer en benmärgstransplantation patienten att krävas för att hålla sig inom ett visst avstånd eller restid från anläggningen för att garantera säkerheten om komplikationer uppstår.)
Täta besök på ditt barns transplantation laget kommer att krävas efter utskrivning för att bestämma effektiviteten av behandling, upptäcka komplikationer, upptäcka återkommande sjukdom, och att hantera sena effekter i samband med benmärgstransplantation. Frekvensen och varaktigheten av besöken kommer att avgöras av ditt barns transplantationsteam.
Långsiktiga utsikterna för en benmärgstransplantation
Prognos beror mycket på följande:
Typ av benmärgstransplantation
Typ och omfattning av den sjukdom som behandlas
Sjukdom svar på behandlingen
Genetics
Ålder och allmänna hälsa hos barnet
Ditt barns tolerans för vissa läkemedel, förfaranden, eller terapier
Svårighetsgraden av komplikationer
Som med alla förfarande, såsom benmärgstransplantation, prognos och överlevnad på lång sikt kan variera mycket från barn till barn. Antalet transplantationer som görs för ett ökat antal sjukdomar och pågående medicinska utvecklingen har förbättrats avsevärt utfallet för benmärgstransplantation hos barn och vuxna. Kontinuerlig uppföljning vård är nödvändig för att barnet efter en benmärgstransplantation. Nya metoder för att förbättra behandling och minska komplikationer och biverkningar av en transplantation ständigt upptäcks.